BioMarin制药公司的Palynziq是现时独一获批用于裁减苯丙酮尿症患者血液中苯丙氨酸（Phe）浓度的酶替代疗法。近日，该药在好意思国扩大了适用限制至青少年群体。此前，该药被批准在成东说念主患者群体中使用。
据BioMarin制药于2月27日告示，好意思国FDA已批准Palynziq®（pegvaliase-pqpz，培伐利酶）的补充生物成品许可肯求，使其适用于12岁及以上患有苯丙酮尿症的儿科患者。当今，该药适用于裁减患有苯丙酮尿症且在现存调理下血液Phe浓度仍未取得限度并高于600μmol/L的成东说念主和12岁及以上儿科患者的血液Phe浓度。在欧盟，该药也正在寻求调理限制延长至12岁及以上的青少年。
苯丙酮尿症，又称苯丙氨酸羟化酶阑珊症，是一种遗传性疾病。该病会导致Phe在血液中蕴蓄，而对大脑产生毒性，导致多种并发症，包括严重的才气阻拦、癫痫、震颤、行为问题和精神症状。患者连续需要收尾摄入富含Phe的食物。然则，大无数患者仅靠饮食难以限度Phe水平。儿童时代通过饮食限度Phe水平不错驻防严重的发育问题和神经系统后遗症，但青少年和成年时代Phe限度欠安则与一系列神精感情舛误和功能阻拦关系。
伸开剩余67%Palynziq是一种Phe代谢酶，通过用聚乙二醇化苯丙氨酸氨裂解酶替代苯丙酮尿症患者体内阑珊的苯丙氨酸羟化酶来理解Phe。
此项批准基于一项通达标签、当场、双臂探究PEGASUS(NCT05270837)，该探究纳入12岁至18岁以下、现存调理决策下血液Phe限度欠安（血液Phe浓度高于600μmol/L）的患者。
患者按2:1的比例当场分组，区分罗致Palynziq的指点/滴定/督察调理决策，或连续饮食解决，疗程为72周。36名患者在督察调理时刻罗致了Palynziq皮下打针，开云sports剂量区分为逐日20mg、40mg或60mg；另有19名患者纳入仅饮食限度的对照组。系数患者均需在第72周前保握褂讪的膳食卵白质摄入量，起原包括医用食物和世俗食物。
Palynziq组的基线平均血液Phe水平为1025μmol/L，而仅饮食限度组为1029μmol/L。Palynziq组中有4名患者在第72周前退出了第4项探究。
{jz:field.toptypename/}在Palynziq组入组的36名患者中，34/36(94%)达到逐日20mg的剂量（初次达到逐日20mg剂量的中位时代为12.1周），26/36(72%)达到逐日40mg的剂量（初次达到逐日40mg剂量的中位时代为40周），14/36(39%)达到逐日60mg的剂量（初次达到逐日60mg剂量的中位时代为60.7周）。
成果闪现，与仅罗致饮食调理的患者比较，Palynziq组患者在第72周时血液中Phe水平较基线有显贵平均裁减。72周时，Palynziq组患者的平均Phe水平为567μmol/L，而仅饮食限度组为973μmol/L。Palynziq组在72周时的较基线平均裁减473μmol/L，而仅饮食限度组仅裁减了19μmol/L，两组间平均裁减的调理互异为409μmol/L。
在青少年患者中，Palynziq最常见的不良响应（≥20%）包括打针部位响应、要道痛、头痛、发烧、超敏响应、头晕、恶心、吐逆、疲倦和算作疾苦。与既往临床探究一致，在青少年患者中不雅察到的Palynziq总体安全性特征闪现，大无数不良响应发生在指点/滴定阶段，并在督察阶段逐步减少。
参考起原：‘U.S. Food and Drug Administration Approves BioMarin’s PALYNZIQ® (pegvaliase-pqpz) for Adolescents 12 Years of Age and Older with Phenylketonuria (PKU)’，新闻稿。BioMarin Pharmaceutical Inc.；2026年2月27日发布。
注：本文旨在先容医药健康探究，不作任何用药依据，具体用药率领，请盘考主治医生。
发布于：广东省
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